A Anvisa liberou a importação do ALN-6457 na sexta-feira passada, dia 4 de setembro. Este medicamento foi desenvolvido pela Regeneron Pharmaceuticals e ainda não está disponível no Brasil para comercialização nem conta com um representante legal no país.

O ALN-6457 está em fase pré-clínica destinada a doenças priônicas e não passou por testes formais em humanos até agora. Por esse motivo, sua liberação foi feita excepcionalmente, considerando pacientes com condições graves que não têm outras opções de tratamento.

Conforme relatado por Mila, foi necessário reunir diversas informações médicas e científicas para comprovar o estado clínico de Lito. Documentos como exames médicos e materiais fornecidos pela farmacêutica foram fundamentais durante todo o processo.

“Apresentamos documentação extensa e bem estruturada. Eu me preparei bastante para isso. Estávamos munidos com todos os documentos fornecidos pela farmacêutica, exames e tudo mais necessário”, comentou.

O protocolo foi submetido pelo Hospital Israelita Albert Einstein, onde Lito estava recebendo acompanhamento médico, após a aceitação da farmacêutica para o uso compassivo do medicamento.

Antes dessa opção, a família havia tentado incluir Lito em um estudo experimental. Segundo Mila, mesmo atendendo aos critérios exigidos, não havia mais vagas para novos participantes.

“Tentamos participar dos estudos mas fomos recusados. Não porque ele não se encaixasse nos requisitos, mas porque as inscrições estavam fechadas. Assim, seguimos adiante com o uso compassivo do medicamento”, declarou.

Família desmente interferência externa

Após a autorização da Anvisa, surgiram boatos nas redes sociais sugerindo que ministros ou empresários teriam influenciado na obtenção do medicamento. Mila prontamente negou essas alegações e enfatizou que todo o esforço partiu dela e de seu esposo.

“Estão dizendo que ministros interviram ou que empresários ricos financiaram isso. Permitam-me esclarecer uma última vez: nós conseguimos esse medicamento por conta própria”, disse ela.

Segundo Mila, a família contatou diretamente outra farmacêutica onde apresentaram o caso clínico de Lito. Após uma reunião sobre a possibilidade de acesso ao composto experimental, a empresa concordou em liberar o uso compassivo do remédio.

“Fizemos contato por nossa conta com outra farmacêutica e tivemos uma reunião onde eles decidiram liberar o uso compassivo devido ao caso interessante do Lito. Então eu cuidei do restante”, ressaltou.

Uma série de trâmites regulatórios se iniciaram nos Estados Unidos e no Brasil após essa decisão da empresa. Esse processo envolveu tanto a farmacêutica quanto o hospital responsável pelo atendimento ao influenciador, além da Anvisa, do Ministério da Saúde brasileiro e da FDA dos EUA.

Mila também reafirmou que não houve envolvimento de dinheiro público ou financiamento externo na aquisição do medicamento.

“Não recebemos um centavo público ou privado nesse processo. Vocês nunca me viram fazer uma vaquinha ou algo parecido”, afirmou.

Mila busca auxiliar outras famílias na mesma situação

Além de compartilhar sua vivência pessoal, Mila expressou seu desejo de tornar públicas as informações sobre os passos seguidos por sua família na busca pelo tratamento experimental. O objetivo é ajudar outros indivíduos que estejam passando por situações semelhantes a entenderem suas opções.

Para ela, um dos principais desafios enfrentados foi encontrar informações precisas sobre como funciona o uso compassivo do medicamento e quais documentos são necessários nesse contexto.

“Isso não deve ser visto como um privilégio nosso; é um direito acessível a qualquer pessoa nessa situação. O grande desafio é justamente a falta de clareza das informações disponíveis”, observou.

Mila também comentou que a urgência clínica foi considerada pelas autoridades envolvidas no caso, resultando em uma análise mais rápida da solicitação. No entanto, ela descreveu esse período como angustiante devido à rapidez com que a condição de Lito progrediu.

“Mesmo com essa análise acelerada levou cerca de uma semana; durante esse tempo perdemos algumas oportunidades importantes”, disse ela ao explicar as dificuldades enfrentadas durante essa espera.” Enquanto isso , entendo que eles precisam se assegurar sobre suas decisões antes da aprovação final,” completou Mila.

A experiência pode abrir discussões sobre processos mais ágeis para pacientes graves .

Ainda sem estudos clínicos comprovados em humanos

A Anvisa considera importante ressaltar que mesmo com essa autorização para importação do ALN-6457 este ainda não é considerado um tratamento validado para doença Creutzfeldt-Jakob. Neste momento ele permanece na fase pré-clínica sem dados concretos provenientes estudos realizados em humanos que possam confirmar sua segurança ou eficácia no controle da progressão da enfermidade.